Учёные НИУ «БелГУ» создали геннотерапевтические препараты для лечения дистрофии Миоши

Результаты доклинических испытаний первого в мире лекарства от данного заболевания представили на саммите разработчиков лекарственных препаратов «Сириус.Биотех-2024».

Учёные НИИ «Фармакологии живых систем» Белгородского госуниверситета совместно с компанией «Артген Биотех» разработали первые в мире препараты для лечения редкого генетического заболевания – мышечной дистрофии Миоши.

Об успешном прохождении доклинических испытаний на саммите разработчиков лекарственных препаратов в Сириусе доложил директор Объединённого центра генетических технологий НИУ «БелГУ» Алексей Дейкин.

Алексей Васильевич пояснил, что дистрофия Миоши – это прогрессирующее заболевание, связанное с отсутствием белка, отвечающего за целостность мышечных клеток. Чаще всего оно встречается у людей в возрасте старше 35 лет.

– Мы предложили подход по лечению заболевания за счёт доставки в мышечные клетки гена, который кодирует отсутствующий белок. Доставка происходит двумя способами: с помощью аденоассоциированных вирусов или плазмид. Оба препарата прошли доклинические исследования по эффективности и безопасности, – рассказал учёный.

Также он отметил, что в настоящий момент готовится регистрационное досье для медицинского применения препаратов, и уже в этом году вуз планирует подать заявление в Минздрав РФ о выдаче разрешения на проведение исследования на пациентах.

В своём докладе Алексей Дейкин, как руководитель кластера «Развитие генетических технологий» стратпроекта «Наука XXI века» программы «Приоритет-2030» обратил внимание на то, что наряду с разработками, которые ведутся в вузе в рамках гранта по программе ФНТП , на базе универсиртета планируется создать Клинику генной терапии.

– Мы рассчитываем, что благодаря такому успешному результату университет станет одним из зарождающихся сейчас в России центров разработки полного цикла с выходом на применение геннотерапевтических препаратов не только, например, для детей со спинальной мышечной атрофией, но и для взрослых. Университет нарастил свои компетенции, у нас создана лаборатория моделирования и генной терапии. Больше 800 студентов прошли подготовку по программе «Молекулярная биология», по этим направлениям готовятся 10 ординаторов и 20 аспирантов, – добавил он.

Стоит отметить, что в работе саммита приняли участие – младшие научные сотрудники НИИ «Фармакологии живых систем» – аспиранты медицинского института Евгений Патраханов , Никита Жунусов и Владимир Покровский . Молодые учёные принимают непосредственное участие не только в создании геннотерапевтических препаратов, но и в реализации проекта по созданию линии кроликов-продуцентов белка теплового шока (Hsp 70) для нужд фармацевтической промышленности в рамках НОЦ «Инновационные решения в АПК», а также ряде других разработок в области генетических технологий. В их числе и работа с лабораторными животными по созданию различных моделей заболеваний человека .

Важную роль Белгородского госуниверситета по созданию генетических моделей заболеваний подчеркнули в своих докладах на саммите представители индустриальных партнёров НИУ «БелГУ» – руководитель направления «Генная терапия» научного центра трансляционной медицины Университет «Сириус» Александр Карабельский и научный сотрудник ООО «Марлин Биотех» Иван Галкин .